Genethon France
@genethonfr.bsky.social
Avec plus de 240 scientifiques et professionnels, Généthon a pour objectif de mettre au point des thérapies innovantes qui changent la vie des patients souffrant de maladies génétiques rares.
www.genethon.fr
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Reposted by Genethon France
⏳Lucie, 20 ans, vit avec une calpaïnopathie, une myopathie des ceintures qui affaiblit progressivement ses muscles.
Chez @genethonfr.bsky.social, les chercheurs ont identifié des pistes prometteuses pour cette maladie : il est urgent de les transformer en traitement !
Chez @genethonfr.bsky.social, les chercheurs ont identifié des pistes prometteuses pour cette maladie : il est urgent de les transformer en traitement !
November 6, 2025 at 4:59 PM
⏳Lucie, 20 ans, vit avec une calpaïnopathie, une myopathie des ceintures qui affaiblit progressivement ses muscles.
Chez @genethonfr.bsky.social, les chercheurs ont identifié des pistes prometteuses pour cette maladie : il est urgent de les transformer en traitement !
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Reposted by Genethon France
🌟Paulin, 7 ans, est atteint de la myopathie de Duchenne.
Lui et sa famille gardent espoir grâce à de premiers résultats très encourageants d’une thérapie génique menée par @genethonfr.bsky.social dans cette maladie !
Lui et sa famille gardent espoir grâce à de premiers résultats très encourageants d’une thérapie génique menée par @genethonfr.bsky.social dans cette maladie !
November 6, 2025 at 4:59 PM
🌟Paulin, 7 ans, est atteint de la myopathie de Duchenne.
Lui et sa famille gardent espoir grâce à de premiers résultats très encourageants d’une thérapie génique menée par @genethonfr.bsky.social dans cette maladie !
Lui et sa famille gardent espoir grâce à de premiers résultats très encourageants d’une thérapie génique menée par @genethonfr.bsky.social dans cette maladie !
Reposted by Genethon France
💛 Noé, 4 ans, vit avec une amyotrophie spinale, une maladie neuromusculaire rare et dégénérative.
Grâce à un traitement dont la technologie a été conçue à
@genethonfr.bsky.social, le laboratoire du Téléthon, Noé a retrouvé des forces !
Grâce à un traitement dont la technologie a été conçue à
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November 6, 2025 at 4:59 PM
💛 Noé, 4 ans, vit avec une amyotrophie spinale, une maladie neuromusculaire rare et dégénérative.
Grâce à un traitement dont la technologie a été conçue à
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Une première à l’ESGCT 2025!
Une patiente immunisée contre l’AAV8 a reçu notre thérapie génique GNT0003 grâce à un pré-traitement par imlifidase.
Une avancée majeure pour les patients jusqu’ici exclus des essais cliniques.
urlr.me/gRjHpK
@genethonfr.bsky.social
Une patiente immunisée contre l’AAV8 a reçu notre thérapie génique GNT0003 grâce à un pré-traitement par imlifidase.
Une avancée majeure pour les patients jusqu’ici exclus des essais cliniques.
urlr.me/gRjHpK
@genethonfr.bsky.social
October 10, 2025 at 8:42 AM
Une première à l’ESGCT 2025!
Une patiente immunisée contre l’AAV8 a reçu notre thérapie génique GNT0003 grâce à un pré-traitement par imlifidase.
Une avancée majeure pour les patients jusqu’ici exclus des essais cliniques.
urlr.me/gRjHpK
@genethonfr.bsky.social
Une patiente immunisée contre l’AAV8 a reçu notre thérapie génique GNT0003 grâce à un pré-traitement par imlifidase.
Une avancée majeure pour les patients jusqu’ici exclus des essais cliniques.
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@genethonfr.bsky.social
@genethonfr.bsky.social confirms long-term efficacy of its GNT0004 gene therapy for Duchenne muscular dystrophy at @ESGCT & @WorldMuscleSoc
- Improved motor function
- Slowed disease progression
- Sustained reduction in CPK levels
- No serious side effects
urlr.me/kmfg9M
- Improved motor function
- Slowed disease progression
- Sustained reduction in CPK levels
- No serious side effects
urlr.me/kmfg9M
October 9, 2025 at 5:46 PM
@genethonfr.bsky.social confirms long-term efficacy of its GNT0004 gene therapy for Duchenne muscular dystrophy at @ESGCT & @WorldMuscleSoc
- Improved motor function
- Slowed disease progression
- Sustained reduction in CPK levels
- No serious side effects
urlr.me/kmfg9M
- Improved motor function
- Slowed disease progression
- Sustained reduction in CPK levels
- No serious side effects
urlr.me/kmfg9M
@genethonfr.bsky.social confirme l’efficacité à long terme de GNT0004 pour traiter la myopathie de Duchenne
- Fonctions motrices améliorées
- Ralentissement de la progression de la maladie
- Taux de CPK réduits durablement
- Aucun effet secondaire grave
urlr.me/CpYtQe
- Fonctions motrices améliorées
- Ralentissement de la progression de la maladie
- Taux de CPK réduits durablement
- Aucun effet secondaire grave
urlr.me/CpYtQe
October 9, 2025 at 5:46 PM
@genethonfr.bsky.social confirme l’efficacité à long terme de GNT0004 pour traiter la myopathie de Duchenne
- Fonctions motrices améliorées
- Ralentissement de la progression de la maladie
- Taux de CPK réduits durablement
- Aucun effet secondaire grave
urlr.me/CpYtQe
- Fonctions motrices améliorées
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- Aucun effet secondaire grave
urlr.me/CpYtQe
@genethonfr.bsky.social r is registered to attend @alliancerm.bsky.social #CGMesa25! Can't wait to dive into discussions, network with industry leaders, and explore the latest advancements in #cellandgenetherapy.
Let the countdown begin!
See you in Phoenix! 🌵
#CGMESA #GeneTherapy #ClinicalTrial
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See you in Phoenix! 🌵
#CGMESA #GeneTherapy #ClinicalTrial
October 3, 2025 at 7:55 AM
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[ESGCT CONGRES]
🎉 Du 7 au 10 octobre, @genethonfr.bsky.social sera à l'honneur lors du congrès #ESGCT2025 à Séville !
🔬 4 présentations orales, 19 posters – 2 sessions co-présidées.
🌍 Rencontrons-nous!
👉Actualité : urlr.me/aWVrAE
#Genethon #DMD #MaladiesRares #Recherche
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#Genethon #DMD #MaladiesRares #Recherche
October 1, 2025 at 2:05 PM
[ESGCT CONGRES]
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#Genethon #DMD #MaladiesRares #Recherche
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#Genethon #DMD #MaladiesRares #Recherche
[ESGCT CONGRESS]
🎉 From Oct 7–10, @genethonfr.bsky.social
takes center stage at #ESGCT2025 in Seville!
🔬 4 oral presentations, 19 contributions – 2 co-chaired sessions
🌍 Let’s connect, share & inspire!
👉Read the full news : urlr.me/G9t7mv
#Genethon #DMD #RareDiseases #Research
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#Genethon #DMD #RareDiseases #Research
October 1, 2025 at 2:02 PM
[ESGCT CONGRESS]
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#Genethon #DMD #RareDiseases #Research
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#Genethon #DMD #RareDiseases #Research
On #WDAD2025, @genethonfr.bsky.social launches the pivotal phase 3 trial of its gene therapy GNT0004 in 🇫🇷 & 🇬🇧.
✅ EMA & MHRA approvals
👦 64 boys (6–10 y/o)
💪 Promising phase 1/2 results
A step closer to a best-in-class treatment for #DMD.
#GeneTherapy #RareDisease
youtu.be/YtTXLbL3cI0?...
✅ EMA & MHRA approvals
👦 64 boys (6–10 y/o)
💪 Promising phase 1/2 results
A step closer to a best-in-class treatment for #DMD.
#GeneTherapy #RareDisease
youtu.be/YtTXLbL3cI0?...
GNT0004, a gene therapy which can overturn the Duchenne Muscular Dystrophy
YouTube video by AFM-Téléthon
youtu.be
September 7, 2025 at 8:03 AM
On #WDAD2025, @genethonfr.bsky.social launches the pivotal phase 3 trial of its gene therapy GNT0004 in 🇫🇷 & 🇬🇧.
✅ EMA & MHRA approvals
👦 64 boys (6–10 y/o)
💪 Promising phase 1/2 results
A step closer to a best-in-class treatment for #DMD.
#GeneTherapy #RareDisease
youtu.be/YtTXLbL3cI0?...
✅ EMA & MHRA approvals
👦 64 boys (6–10 y/o)
💪 Promising phase 1/2 results
A step closer to a best-in-class treatment for #DMD.
#GeneTherapy #RareDisease
youtu.be/YtTXLbL3cI0?...
@genethonfr.bsky.social to launch Phase 3 trials in 🇫🇷 & 🇬🇧 for GNT0004, a low-dose gene therapy for #DMD!
✅ 64 boys (6–10 yrs)
✅ Dose: 3x10¹³ vg/kg
✅ Trial start Aug/Sept
✅ Based on strong Phase 1/2 results
A major step forward in gene therapy for DMD 💪
urlr.me/Mr7q6Z
#DMD #pivotalphase
✅ 64 boys (6–10 yrs)
✅ Dose: 3x10¹³ vg/kg
✅ Trial start Aug/Sept
✅ Based on strong Phase 1/2 results
A major step forward in gene therapy for DMD 💪
urlr.me/Mr7q6Z
#DMD #pivotalphase
Genethon to Launch Pivotal Trial in Europe of GNT0004 a Low-Dose Microdystrophin Gene Therapy for Duchenne Muscular Dystrophy
Phase 3 trial clearance is based on the Phase 1/2 results demonstrating safety and efficacy of the 3×10¹³ vg/kg dose of microdystrophin, which is lower than doses used in other gene therapies for Duch...
urlr.me
July 28, 2025 at 10:53 AM
@genethonfr.bsky.social to launch Phase 3 trials in 🇫🇷 & 🇬🇧 for GNT0004, a low-dose gene therapy for #DMD!
✅ 64 boys (6–10 yrs)
✅ Dose: 3x10¹³ vg/kg
✅ Trial start Aug/Sept
✅ Based on strong Phase 1/2 results
A major step forward in gene therapy for DMD 💪
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#DMD #pivotalphase
✅ 64 boys (6–10 yrs)
✅ Dose: 3x10¹³ vg/kg
✅ Trial start Aug/Sept
✅ Based on strong Phase 1/2 results
A major step forward in gene therapy for DMD 💪
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#DMD #pivotalphase
🚀 @genethonfr.bsky.social lance la phase pivot de son essai de thérapie génique GNT0004 pour la myopathie de Duchenne !
✅Autorisations 🇫🇷 ANSM (EMA) & 🇬🇧MHRA
✅ 64 enfants inclus
✅ Dose efficace : 3x10¹³ vg/kg
📅Inclusions dès août/septembre
urlr.me/sQejEB
#Duchenne
✅Autorisations 🇫🇷 ANSM (EMA) & 🇬🇧MHRA
✅ 64 enfants inclus
✅ Dose efficace : 3x10¹³ vg/kg
📅Inclusions dès août/septembre
urlr.me/sQejEB
#Duchenne
Généthon annonce le démarrage en Europe de la phase pivot de son essai clinique pour son produit de thérapie génique GNT0004 pour le traitement de la myopathie de Duchenne
Évry-Courcouronnes, le 28 juillet 2025 – Généthon, pionnier et leader de la recherche et du développement en thérapie génique pour les maladies génétiques rares, se réjouit d’avoir obtenu les autorisa...
urlr.me
July 28, 2025 at 10:36 AM
🚀 @genethonfr.bsky.social lance la phase pivot de son essai de thérapie génique GNT0004 pour la myopathie de Duchenne !
✅Autorisations 🇫🇷 ANSM (EMA) & 🇬🇧MHRA
✅ 64 enfants inclus
✅ Dose efficace : 3x10¹³ vg/kg
📅Inclusions dès août/septembre
urlr.me/sQejEB
#Duchenne
✅Autorisations 🇫🇷 ANSM (EMA) & 🇬🇧MHRA
✅ 64 enfants inclus
✅ Dose efficace : 3x10¹³ vg/kg
📅Inclusions dès août/septembre
urlr.me/sQejEB
#Duchenne
🌻 International #CriglerNajjar Day
Every day, 10–12h of #phototherapy to survive.
💙 In 2023, first results in @nejm.org confirmed the effectiveness of this innovative #treatment.
👉 Pivotal phase ongoing, now open to children from age 10.
📎 urlr.me/Mj9fNY
Every day, 10–12h of #phototherapy to survive.
💙 In 2023, first results in @nejm.org confirmed the effectiveness of this innovative #treatment.
👉 Pivotal phase ongoing, now open to children from age 10.
📎 urlr.me/Mj9fNY
June 21, 2025 at 9:37 AM
🌻 International #CriglerNajjar Day
Every day, 10–12h of #phototherapy to survive.
💙 In 2023, first results in @nejm.org confirmed the effectiveness of this innovative #treatment.
👉 Pivotal phase ongoing, now open to children from age 10.
📎 urlr.me/Mj9fNY
Every day, 10–12h of #phototherapy to survive.
💙 In 2023, first results in @nejm.org confirmed the effectiveness of this innovative #treatment.
👉 Pivotal phase ongoing, now open to children from age 10.
📎 urlr.me/Mj9fNY
🌻 💙 Journée internationale #Crigler-Najjar
Chaque jour, #photothérapie 10–12h pour survivre.
💙En 2023, les 1ers résultats dans le
New England Journal of Medicine ont confirmé l’efficacité de ce #traitement innovant.
👉 Phase pivotale en cours, ouverte aux enfants dès 10 ans.
📎https://urlz.fr/nfgw
Chaque jour, #photothérapie 10–12h pour survivre.
💙En 2023, les 1ers résultats dans le
New England Journal of Medicine ont confirmé l’efficacité de ce #traitement innovant.
👉 Phase pivotale en cours, ouverte aux enfants dès 10 ans.
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June 21, 2025 at 9:36 AM
🌻 💙 Journée internationale #Crigler-Najjar
Chaque jour, #photothérapie 10–12h pour survivre.
💙En 2023, les 1ers résultats dans le
New England Journal of Medicine ont confirmé l’efficacité de ce #traitement innovant.
👉 Phase pivotale en cours, ouverte aux enfants dès 10 ans.
📎https://urlz.fr/nfgw
Chaque jour, #photothérapie 10–12h pour survivre.
💙En 2023, les 1ers résultats dans le
New England Journal of Medicine ont confirmé l’efficacité de ce #traitement innovant.
👉 Phase pivotale en cours, ouverte aux enfants dès 10 ans.
📎https://urlz.fr/nfgw
📢 @genethonfr.bsky.social unveiled the 2-year follow-up data of GNT0004 gene therapy trial for #Duchenne Muscular Dystrophy at the @asgct.bsky.social in New Orleans.
#ASGCT2025
🔗urlr.me/DsNnHY
#ASGCT2025
🔗urlr.me/DsNnHY
May 17, 2025 at 4:32 PM
📢 @genethonfr.bsky.social unveiled the 2-year follow-up data of GNT0004 gene therapy trial for #Duchenne Muscular Dystrophy at the @asgct.bsky.social in New Orleans.
#ASGCT2025
🔗urlr.me/DsNnHY
#ASGCT2025
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BREAKING NEWS
📢@genethonfr.bsky.social a dévoilé aujourd’hui, à #ASGCT2025, les résultats jusqu’à 2 ans de suivi de l’essai clinique de thérapie génique GNT0004 pour la myopathie de #Duchenne.
@asgct.bsky.social
🔗urlr.me/PM6jvR
📢@genethonfr.bsky.social a dévoilé aujourd’hui, à #ASGCT2025, les résultats jusqu’à 2 ans de suivi de l’essai clinique de thérapie génique GNT0004 pour la myopathie de #Duchenne.
@asgct.bsky.social
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May 17, 2025 at 4:31 PM
BREAKING NEWS
📢@genethonfr.bsky.social a dévoilé aujourd’hui, à #ASGCT2025, les résultats jusqu’à 2 ans de suivi de l’essai clinique de thérapie génique GNT0004 pour la myopathie de #Duchenne.
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[#ASGCT2025] 📌Today, Saturday May 17, Sonia Albini and Arnaud Valent will be giving oral presentations! Don’t miss their talks on this final day of #ASGCT2025.
#GeneTherapy #RareDiseases #AAV #muscle #ClinicalTrial #DMD
#GeneTherapy #RareDiseases #AAV #muscle #ClinicalTrial #DMD
May 17, 2025 at 3:37 PM
[#ASGCT2025] 📌Today, Saturday May 17, Sonia Albini and Arnaud Valent will be giving oral presentations! Don’t miss their talks on this final day of #ASGCT2025.
#GeneTherapy #RareDiseases #AAV #muscle #ClinicalTrial #DMD
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🔬 La banque d’ADN de @genethonfr.bsky.social , première banque européenne pour les maladies génétiques, a été un partenaire clé dans l’essai clinique européen #MIROCALS pour le traitement de la Sclérose Latérale Amyotrophique (SLA).
🔗 urlr.me/Tbmyr4
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Nouvelles avancées dans le traitement de la SLA : la banque d'ADN de Généthon impliquée dans l’essai MIROCALS
Les résultats prometteurs de l’essai clinique européen MIROCALS (Modifying Immune Responses and Outcomes in ALS) ont été publiés dans le journal The Lancet, ouvrant de nouvelles perspectives pour le t...
urlr.me
May 16, 2025 at 1:11 PM
🔬 La banque d’ADN de @genethonfr.bsky.social , première banque européenne pour les maladies génétiques, a été un partenaire clé dans l’essai clinique européen #MIROCALS pour le traitement de la Sclérose Latérale Amyotrophique (SLA).
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📢 Rendez-vous le 11 juin 2025 pour assister au GenoTher Summit, un évènement international incontournable pour façonner l'avenir de la thérapie génique !
🎟️ Entrée gratuite – Inscription obligatoire sur Eventbrite
www.eventbrite.com/e/genother-s...
🎟️ Entrée gratuite – Inscription obligatoire sur Eventbrite
www.eventbrite.com/e/genother-s...
GenoTher Summit 2025: Shaping the Future of Gene Therapy
A must-attend gene therapy event bringing together top experts, groundbreaking science, and unveiling GenoTher as a key player in the field
www.eventbrite.com
May 16, 2025 at 1:09 PM
📢 Rendez-vous le 11 juin 2025 pour assister au GenoTher Summit, un évènement international incontournable pour façonner l'avenir de la thérapie génique !
🎟️ Entrée gratuite – Inscription obligatoire sur Eventbrite
www.eventbrite.com/e/genother-s...
🎟️ Entrée gratuite – Inscription obligatoire sur Eventbrite
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[#ASGCT2025] 📌Today, Thursday May 15, don’t miss oral presentations by Isabelle Richard and Maëlle Ralu!
🤝Come and chat with Sonia Albini at her poster [AMA574].
#GeneTherapy #RareDiseases #AAV #muscle #GeneEditing #Organoid
🤝Come and chat with Sonia Albini at her poster [AMA574].
#GeneTherapy #RareDiseases #AAV #muscle #GeneEditing #Organoid
May 15, 2025 at 8:15 AM
[#ASGCT2025] 📌Today, Thursday May 15, don’t miss oral presentations by Isabelle Richard and Maëlle Ralu!
🤝Come and chat with Sonia Albini at her poster [AMA574].
#GeneTherapy #RareDiseases #AAV #muscle #GeneEditing #Organoid
🤝Come and chat with Sonia Albini at her poster [AMA574].
#GeneTherapy #RareDiseases #AAV #muscle #GeneEditing #Organoid
[#ASGCT2025] 📌Today, Wednesday May 14 don’t miss Jeanette Zanker’s, oral presentation!
🤝Meet our team at the poster sessions:
Marine Laurent Poster [AMA385],
Arnaud Valent Poster [AMA706]
Franck Gaston Poster [AMA1135]
Christian Leborgne [AMA1138]
#GeneEditing #DMD #DSP
🤝Meet our team at the poster sessions:
Marine Laurent Poster [AMA385],
Arnaud Valent Poster [AMA706]
Franck Gaston Poster [AMA1135]
Christian Leborgne [AMA1138]
#GeneEditing #DMD #DSP
May 14, 2025 at 8:06 AM
[#ASGCT2025] 📌Today, Wednesday May 14 don’t miss Jeanette Zanker’s, oral presentation!
🤝Meet our team at the poster sessions:
Marine Laurent Poster [AMA385],
Arnaud Valent Poster [AMA706]
Franck Gaston Poster [AMA1135]
Christian Leborgne [AMA1138]
#GeneEditing #DMD #DSP
🤝Meet our team at the poster sessions:
Marine Laurent Poster [AMA385],
Arnaud Valent Poster [AMA706]
Franck Gaston Poster [AMA1135]
Christian Leborgne [AMA1138]
#GeneEditing #DMD #DSP
[#ASGCT2025]
📌On Tuesday, May 13 Ana Buj-Bello, MD, PhD, from
@genethonfr.bsky.social, will co-chair ”The Advances in Gene Therapy of Neurological Diseases in Small Animal Models” session.
🤝 The opportunity to connect Jeanette Zanker Poster [AMA1431] and Giuseppe Ronzitti Poster [AMA1509].
📌On Tuesday, May 13 Ana Buj-Bello, MD, PhD, from
@genethonfr.bsky.social, will co-chair ”The Advances in Gene Therapy of Neurological Diseases in Small Animal Models” session.
🤝 The opportunity to connect Jeanette Zanker Poster [AMA1431] and Giuseppe Ronzitti Poster [AMA1509].
May 13, 2025 at 1:22 PM
[#ASGCT2025]
📌On Tuesday, May 13 Ana Buj-Bello, MD, PhD, from
@genethonfr.bsky.social, will co-chair ”The Advances in Gene Therapy of Neurological Diseases in Small Animal Models” session.
🤝 The opportunity to connect Jeanette Zanker Poster [AMA1431] and Giuseppe Ronzitti Poster [AMA1509].
📌On Tuesday, May 13 Ana Buj-Bello, MD, PhD, from
@genethonfr.bsky.social, will co-chair ”The Advances in Gene Therapy of Neurological Diseases in Small Animal Models” session.
🤝 The opportunity to connect Jeanette Zanker Poster [AMA1431] and Giuseppe Ronzitti Poster [AMA1509].
📢 [Scientific Meeting] The 28th Annual #ASGCT2025 Meeting begins Tuesday 13, May 13, in New-Orleans, LA!
@genethonfr.bsky.social
’s research will be featured in five oral presentations and seven posters!
lnkd.in/edAAJpEN
Looking forward to sharing our latest advances in gene therapy!
#GeneTherapy
@genethonfr.bsky.social
’s research will be featured in five oral presentations and seven posters!
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Looking forward to sharing our latest advances in gene therapy!
#GeneTherapy
May 13, 2025 at 11:35 AM
📢 [Scientific Meeting] The 28th Annual #ASGCT2025 Meeting begins Tuesday 13, May 13, in New-Orleans, LA!
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Looking forward to sharing our latest advances in gene therapy!
#GeneTherapy
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Looking forward to sharing our latest advances in gene therapy!
#GeneTherapy
⏰ Good morning fellow #CGMED25 attendees! Day 2 of the conference is underway.
Don’t miss @genethonfr.bsky.social 's activities presentation by Angela Columbano, PhD, Head Business Development and Partnership, April 16th at 3.45pm
#GeneTherapy #RareDiseases #BusinessDevelopment #Genother
Don’t miss @genethonfr.bsky.social 's activities presentation by Angela Columbano, PhD, Head Business Development and Partnership, April 16th at 3.45pm
#GeneTherapy #RareDiseases #BusinessDevelopment #Genother
April 16, 2025 at 7:35 AM
⏰ Good morning fellow #CGMED25 attendees! Day 2 of the conference is underway.
Don’t miss @genethonfr.bsky.social 's activities presentation by Angela Columbano, PhD, Head Business Development and Partnership, April 16th at 3.45pm
#GeneTherapy #RareDiseases #BusinessDevelopment #Genother
Don’t miss @genethonfr.bsky.social 's activities presentation by Angela Columbano, PhD, Head Business Development and Partnership, April 16th at 3.45pm
#GeneTherapy #RareDiseases #BusinessDevelopment #Genother
📢We are pleased to announce, together with I-Stem and @institutdemyologie.bsky.social, the publication of the results using two molecules as potential therapeutic approaches for treating a form of LGMD-R2 in the British Journal of Pharmacology on March 19th.
👉https://urlr.me/bPzaFC
#RareDisease
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#RareDisease
March 20, 2025 at 10:13 AM
📢We are pleased to announce, together with I-Stem and @institutdemyologie.bsky.social, the publication of the results using two molecules as potential therapeutic approaches for treating a form of LGMD-R2 in the British Journal of Pharmacology on March 19th.
👉https://urlr.me/bPzaFC
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